2022年4月24日，上海君賽生物科技有限公司（以下簡稱君賽生物）自主開發(fā)的首款TIL細胞藥物“自體天然腫瘤浸潤淋巴細胞注射液（GC101 TIL）”（受理號：CXSL2200070）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的臨床試驗默示許可。該品種是全球首個無需清淋、無需IL-2注射的天然TIL細胞藥物，其有效性與安全性經過臨床驗證，可大幅提高TIL細胞療法的可及性。
關于GC101 TIL
TIL細胞療法從新鮮腫瘤組織中分離與富集腫瘤殺傷性細胞，經體外功能修復與規(guī)模擴增，通過靜脈回輸?shù)交颊唧w內發(fā)揮抗腫瘤效果，已在多種類型晚期實體瘤上展現(xiàn)高比例、長持久性的客觀緩解療效，是最具潛力的實體瘤療法之一。作為一種高度個性化的細胞免疫療法，生物工藝CMC直接決定所分離制備細胞的質量與臨床療效，且需最大程度兼顧不同腫瘤組織樣本的異質性，對工藝穩(wěn)定性與質量管理體系構成重大挑戰(zhàn)。放眼全球，僅美國Iovance公司TIL產品管線（Lifileucel）完成晚期黑色素瘤的II期臨床試驗，即將提交FDA的新藥上市申請。同時，以Iovance公司為代表的傳統(tǒng)TIL細胞療法，細胞體外規(guī)模擴增依賴異源滋養(yǎng)細胞；TIL細胞回輸前必需非清髓性清淋預處理，回輸后必需大劑量IL-2的反復注射，工藝較復雜、臨床局限性較大。
君賽生物已建成高標準的GMP級生產車間與質控實驗室，自主開發(fā)建立標準化的TIL細胞制備工藝與配套質量管理體系。同時，面向臨床方案的簡化，建立原創(chuàng)的TIL細胞培養(yǎng)專利技術體系，在省略異源滋養(yǎng)細胞的前提下，TIL細胞數(shù)量達到百億級，且以記憶性細胞為主體，不同瘤種TIL培養(yǎng)成功率>90%。臨床方案方面，在TIL細胞回輸前，無需清淋性預處理；細胞回輸后無需IL-2的注射，即可實現(xiàn)TIL細胞在體內有效增殖。患者可在普通病房里接受治療，大大提高TIL細胞療法的安全性與可及性，顯著降低相關臨床費用。
GC101是君賽生物的首款TIL細胞新藥品種，在前期研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）中，展現(xiàn)良好的安全性與有效性。2例受試者達到完全緩解（CR）療效，3例受試者達到部分緩解（PR）療效，CR持續(xù)時間已分別超過8個月與6個月，代表性臨床結果發(fā)表在國際知名癌癥免疫治療雜志Journal for ImmunoTherapy of Cancer。
關于君賽生物
上海君賽生物科技有限公司成立于2019年，專業(yè)致力于基因-細胞創(chuàng)新療法的開發(fā)，已通過國家級高新技術企業(yè)資質認定。公司自主建立全球領先的創(chuàng)新型天然TIL細胞與基于非病毒載體基因修飾TIL細胞產品管線，核心技術已布局國際PCT與中國發(fā)明專利，獲得多項上海市科委、發(fā)改委專項課題資助。公司擁有一支國際化的、專業(yè)的細胞新藥開發(fā)與臨床團隊，核心成員均具有細胞新藥的成功開發(fā)經驗，正在全國知名三甲醫(yī)院合作開展9項NCT注冊的TIL細胞臨床研究。公司擁有2000平方米的GMP級生產車間與質控實驗室，可滿足不同管線的并行開發(fā)。已完成三輪融資，融資額近2.5億元，現(xiàn)有投資方包括元禾原點、復容、凱泰、冪方、懷格、朗姿韓亞、黃埔醫(yī)藥、華醫(yī)、元生創(chuàng)投等知名生物醫(yī)藥基金。
